支点治疗公司(FULC)宣布终止治疗镰状细胞病的波西瑞迪项目,并启动战略评估,探索包括潜在并购在内的替代方案。
该决定源于2026年5月28日收到FDA有关波西瑞迪获益 - 风险特征的安全性反馈,FDA高度担忧其抑制PRC2可能带来的恶性肿瘤风险,以已退出全球市场的他泽司他为例说明。虽公司提交的数据强调波西瑞迪与他泽司他靶点存在机制差异,但FDA认为针对PRC2复合物的药物干预都有同等恶性肿瘤风险。
波西瑞迪是研究性口服小分子抑制剂,获FDA快速通道和孤儿药认定,1b期临床试验显示胎儿血红蛋白剂量依赖性增加效果。
公司将探索战略替代方案,已开始削减运营费用和保存资金,未确定完成战略评估的时间表。截至2026年3月31日,公司现金、现金等价物和可交易证券共计3.333亿美元。